Sukces we wdrażaniu odkryć naukowych – jakie są jego podstawy?

Czym jest „moonshot”?

Jednym z największych osiągnięć nauki (jeśli nie największym) w ostatnich latach, było opracowanie w absolutnie bezprecedensowo krótkim czasie szczepionki na COVID-19. Mówi się, że był to dawno niedoświadczany w nauce „moonshot”, czyli osiągnięcie teoretycznie niemożliwe do zrealizowania.

Określenie to zostało użyte po raz pierwszy w 1949 roku, gdy Amerykanie rozważali podbój kosmosu. Tak się złożyło, że były to też czasy ogromnych postępów w dziedzinie wakcynologii i opracowania szczepionki DTP przeciw błonicy, tężcowi i krztuścowi. Już kilka lat później, w 1955 roku, w użyciu była szczepionka przeciw chorobie Heinego-Medina. Moonshot wkroczył na dobre do słowników języka angielskiego w latach sześćdziesiątych XX wieku, gdy prezydent Kennedy ogłosił, że człowiek poleci na Księżyc i bezpiecznie wróci na Ziemię. Kennedy powiedział, iż jego wybór padł na Księżyc nie dlatego, że to cel łatwy, lecz przeciwnie – dlatego, że jest trudny. „Pozwoli skupić i oszacować nasze najlepsze siły i zdolności. Jesteśmy gotowi podjąć to wyzwanie, nie chcemy go odkładać na potem. Zamierzamy mu sprostać […]
(Albert Bourla, „Moonshot. Wyścig z czasem. Jak Pfizer w dziewięć miesięcy dokonał niemożliwego”, str. 22)

Jak “dolecieć na Księżyc”?

Aby osiągnąć mityczny wręcz „moonshot”, który wpłynie na całą ludzkość, potrzeba zaangażować środki liczone w miliardach dolarów, którymi w czasach Kennedy’ego dysponowały jedynie największe państwa, a dziś mają je także globalne korporacje.

Oczywiście nawet największe pieniądze nie pomogą bez umysłów naukowców, którzy wiedzą, jak takie środki efektywnie wykorzystać do osiągnięcia celu. I tak, jak tysiące ośrodków naukowych na świecie może poszczycić się wspaniałymi kadrami, tylko nieliczni dysponują odpowiednimi funduszami, aby pomysły swoich naukowców wywindować z poziomu badań podstawowych do finalnego rozwiązania, które bezpośrednio wpłynie na nasze życie. Widać to wyraźnie na przykładzie biofizyki.

26/400 000

W tej dziedzinie nauki jedną z bardzo obiecujących gałęzi działań, są prace na nanocząstkach. Interesujące wyniki uzyskuje się badając dendrymery. Są to syntezowane w laboratorium  cząsteczki o rozgałęzionej, symetrycznej i trójwymiarowej strukturze. Dendrymery są szczególnie interesujące dla naukowców, ponieważ ich struktura pozwala na precyzyjne kontrolowanie wielkości, kształtu i właściwości chemicznych, co czyni je bardzo przydatnymi w wielu różnych dziedzinach. Dendrymery są obecnie intensywnie badane przez naukowców na całym świecie, ponieważ ich właściwości mogą mieć liczne zastosowania w przyszłości.

Na Uniwersytecie Łódzkim badaniem dendrymerów zajmują się naukowcy z Katedry Biofizyki Ogólnej na Wydziale Biologii i Ochrony Środowiska, której kierownikiem od 24 lat jest prof. Maria Bryszewska.

Zapytana o szansę odegrania przełomowej roli w nauce przez dendrymery, odpowiedziała, że łatwość modyfikacji chemicznych cząsteczki dendrymerów otwiera możliwości dokonania przełomu w medycynie. Mimo to, choć bada się je już od końca lat siedemdziesiątych XX wieku, to przeprowadzono tylko 26 prób klinicznych z udziałem dendrymerów na ponad 400 tysięcy zsyntezowanych związków tego typu!
(ClinicalTrials.gov, USA)

 

Jak mówi prof. Bryszewska:

Są to w większości badania pierwszej fazy klinicznej. Jedyny na razie dendrymer w fazie trzeciej badań to dendrymer poli-L-lizynowy, który został użyty jako czynnik aktywny w specyfiku VivaGel (Starpharma, Australia) do leczenia zakażeń bakteryjnych pochwy w chorobach przenoszonych drogą płciową, po stwierdzeniu jego właściwości przeciwbakteryjnych. Obecnie VivaGel jest dostępny w wielu krajach pod różnymi nazwami jako żel przeciwko zakażeniom bakteryjnym pochwy oraz jako lubrykant prezerwatyw, ponieważ w warunkach laboratoryjnych stwierdzono jego działanie przeciwwirusowe w stosunku do wirusów HIV, HPV (ludzki wirus brodawczaka) i HSV (wirus opryszczki zwykłej). W czasach pandemii SARS-COV-2 opracowano specyfik oparty na tym samym dendrymerze w postaci donosowego spray’u przeciwko zakażeniom COVID-19 (VIRALEZETM).

Brak wsparcia, brak pieniędzy

Jak wyjaśnia dalej prof. Bryszewska procedura wprowadzenia nowego środka medycznego na rynek to proces wieloetapowy, trwający lata:

W przypadku dendrymerów obiecujące wstępne wyniki badań już są, ale są to głównie badania in vitro („w probówce”). Aby uzyskać lek, trzeba przeprowadzić badania na zwierzętach (in vivo), a przede wszystkim badania kliniczne. To bardzo trudny, pracochłonny i długotrwały  proces, w którym naukowcy powinni być wspierani przez odpowiednie służby (i pieniądze). Wszyscy byliśmy świadkami walki o wyprodukowanie szczepionki przeciwko COVID-19, co udało się w nadzwyczaj krótkim czasie i było wynikiem niebywałego wysiłku i intelektu uczonych oraz zmobilizowania ogromnych pieniędzy na niespotykaną dotychczas skalę.

Sukcesy badań nad dendrymerami na UŁ

W jednym z zakończonych na Uniwersytecie Łódzkim projektów badano możliwość wykorzystania dendrymerów w leczeniu białaczki. Wyniki są bardzo obiecujące. Opracowano związek, który powoduje śmierć komórek białaczkowych pozostając nietoksyczny dla komórek zdrowych. Jak podkreśla prof. Bryszewska:

Ten efekt może być w przyszłości wykorzystany do opracowania leku opartego na dendrymerach do leczenia białaczki limfocytowej. Wyniki udało się nam opatentować, ale nie znaleźliśmy partnera, który zechciałby je komercjalizować.

W Katedrze zgłoszono również patent na dwa dendrymery łączące się z kwasami nukleinowymi (siRNA), umożliwiające transport tak powstałego kompleksu do komórek w celu wyciszenia odpowiedniego genu, co przekłada się na właściwości lecznicze takiego związku.

Wdrożenie wyników badań mało realne

Badania prowadzone w Katedrze Biofizyki Ogólnej UŁ są badaniami podstawowymi, które choć przyniosły już sporo ciekawych wyników, to prof. Bryszewska ich wdrożenie ocenia jako bardzo mało realne. Związane jest to przede wszystkim z niewielkim zainteresowaniem przedsiębiorstw farmaceutycznych, które wolą podejmować mniej skomplikowane wyzwania, oraz z potrzebą zaangażowania w nie dużych zespołów ludzi i sporych nakładów finansowych.

Samo rzetelne prowadzenie badań naukowych to za mało abyśmy mogli cieszyć się nowymi lekami ratującymi ludzkie życie. Aby wdrożyć przełomowe odkrycie naukowe, potrzebny jest szeroki i sprawny system, który będzie wspierał takie odkrycie na wielu poziomach, od administracji uniwersyteckiej, poprzez współpracę uczelni z biznesem, aż po rozwiązania systemowe przygotowywane na poziomie ministerialnym.

Szczepionka na COVID-19 – moonshot organizacyjny

Choć może to zaskakiwać, okazuje się, że rozwiązania organizacyjne są kluczowe w procesie opracowania i wdrażania nowych leków. Bez nich nie byłoby sukcesu firmy Pfizer. Jak czytamy we wstępie do książki „Moonshot. Wyścig z czasem. Jak Pfizer w dziewięć miesięcy dokonał niemożliwego”, to właśnie reforma od podstaw całej korporacji i skupienie ogromnych środków na badaniach i rozwoju, pozwoliły tej firmie na tak sprawne działanie w 2020 r., kiedy opracowywano szczepionkę na COVID-19. Cały proces zaczął się dwa i pół roku wcześniej, kiedy stanowisko dyrektora wykonawczego firmy obejmował dr Albert Bourla. Od pierwszych dni pracy zabrał się za restrukturyzację firmy, co poskutkowało zupełnie nową kulturą organizacyjną, u podstaw której leżały cztery hasła: Odwaga, Doskonałość, Równość i Radość. (Albert Bourla, „Moonshot. Wyścig z czasem. Jak Pfizer w dziewięć miesięcy dokonał niemożliwego”, str. 22)

Pracy według powyższych zasad, tak zresztą w wielu punktach zbieżnych z wartościami („Misja i wizja Uniwersytetu Łódzkiego”), którymi powinny kierować się osoby wchodzące w skład społeczności Uniwersytetu Łódzkiego, życzmy z okazji Dnia Nauki Polskiej, nie tylko naszym naukowcom, ale przede wszystkim decydentom wszelkich szczebli, bo to często od ich odważnych decyzji zależy przyszłość wynalazków, które potencjalnie mogą zmienić nasze życie na lepsze.

I oczywiście ponad wszystko, życzmy polskiej nauce tych miliardów dolarów, bez których, to co napisane powyżej nie będzie mogło zaistnieć…